Ученые из Исследовательского центра рака Саламанки (Испания) использовали методику редактирования CRISPR-Cas9 для устранения онкогена, который вызывает хронический миелолейкоз. В статье, опубликованной журналом Oncotarget, они показывают, что таким образом опухолевые клетки мыши возвращаются в нормальное состояние. Если исследователи смогут воспроизвести результаты с помощью клеток пациента, у них будет эффективный инструмент для лечения болезни.
Методика CRISPR-Cas9 призвана революционизировать медицину, поскольку она позволяет геном любой клетки корректироваться белками, называемыми нуклеазами, с помощью которых можно делать точные отрезки. «Это похоже на редактирование текста, мы можем вырезать и вставлять в нужное место, вставлять или удалять абзацы», объясняет Мануэль Санчес Мартин, исследователь из Университета Саламанки, «и наш текст - это геном».
Его исследовательская группа работает в течение двух лет с этой техникой, которая является абсолютно новой, но столь многообещающей, что эксперты считают само собой разумеющимся, что ученые, которые внесли свой вклад в ее развитие, вскоре получат Нобелевскую премию. Клинические применения CRISPR-Cas9 могут быть почти бесконечными, если решатся патентные споры. Кроме того, это простой метод, который, вероятно, будет широко использоваться во всех областях биологии.
Эта процедура позволила подавить ген, который индуцирует образование рака, называемого онкоген, в клетках мыши. В результате «клетка переворачивает патологический фенотип в нормальный фенотип», что означает, что она «не может расти неопределенно или формировать опухоли».
В настоящее время лечение хронической миелоидной лейкемии основано на лекарствах, направленных на инактивацию онкобелка, то есть белка, экспрессируемого онкоген, но не борьбой с очагом болезни. Кроме того, они являются длительными дорогими процедурами, которые также вызывают резистентность.
С другой стороны, это заболевание, в отличие от других видов рака, запускается одним онкоген. «Для развития карциномы последовательно нескольких онкогенных событий, которые вызывают неоплазию, однако при саркомах и лимфомы одно событие обычно триггером, как это бывает при хроническом миелоидного лейкоза, поэтому эта терапевтическая стратегия была бы особенно полезна при этом типе опухолей," говорит Мануэль Санчес Мартин .
Теперь задача состоит в том, чтобы получить те же результаты in vitro с опухолевыми клетками пациентов, а потом провести клинические испытания. «У нас есть недостаток, который заключается в эффективном внедрении этого терапевтического инструмента в клетки человека, и в настоящее время мы работаем над этим», - говорит ученый.
Если это сработает, это будет отличной терапевтической стратегией для этой болезни. «Мы будем говорить о добыче костного мозга пациента, редактировании его и возвращении его исправленного», резюмирует Игнасио Гарсия-Туньон, первый подписался статьи.
Для этого необходимо было бы извлечь опухолевые стволовые клетки из костного мозга пациента, исправить их в лаборатории и снова ввести их. В настоящее время самой сложной задачей при хроническом миелоидного лейкоза является поиск совместимого донора для трансплантации костного мозга, но с помощью этой генной терапии это не будет необходимо, поскольку в него будет применяться аутотрансплантат. (Источник: Хосе Пичель Андрес / DICYT)
http://noticiasdelaciencia.com/not/23279/la-edicion-de-genes-permite-revertir-celulas-de-leucemia-mieloide-cronica-a-su-estado-normalотдельно про CRISPR-Cas9
https://lenta.ru/articles/2016/06/10/crispr/https://postnauka.ru/faq/59807первые испытания на человеке на английском
http://www.nature.com/news/crispr-gene-editing-tested-in-a-person-for-the-first-time-1.20988